Pais de crianças com doenças raras lutam contra suspensão de estudo experimental no RS

Na semana em que é celebrado o Dia Mundial da Doença Rara, um grupo de pais realizou uma manifestação em Porto Alegre. Isto porque sete crianças diagnosticadas com uma condição rara e terminal chamada de leucodistrofia metacromática (LDM) podem ter seus tratamentos experimentais suspensos por parte do laboratório que toca o estudo na capital. Os caxienses Aline Scotti e Ademir Bressan estão entre estas familiares que participaram do ato.

Eles são pais do pequeno Alexandre Scotti Bressan, atualmente com 6 anos, que foi diagnosticado com pouco mais de 1 ano. Aline conta que, por ser uma doença rara, o diagnóstico demorou e, quando veio, chegou com uma notícia devastadora: que ele viveria no máximo seis anos. “Mas, para nossa surpresa, em 2023 ele completou essa idade. Desde setembro de 2019 ele recebe um remédio experimental. Durante quase toda vida, ele recebe o tratamento semanalmente. Toda segunda-feira viajamos para Porto Alegre para ele receber o remédio no Centro de Pesquisa do Hospital de Clínicas. E como é experimental, não existe para compra”, contou.

Entretanto, no início do ano, as famílias das crianças com LDM receberam novamente uma notícia negativa: o laboratório que conduz o estudo e fornece o remédio experimental comunicou que a última infusão será realizada no dia 30 de abril. “Eles alegam que o remédio não atingiu os objetivos que eles queriam. Mas nós e os médicos através de atestamos sabemos que o remédio funciona. Afinal, meu filho está vivo. Apesar de a doença ser degenerativa, ele ouve, enxerga, interage e vive conosco”, completou a mãe.

Ademir destaca ainda que esta é uma das poucas possibilidade que as famílias de crianças diagnosticadas com LDM possuem de buscar ajuda. “As crianças que não utilizam essa medicação morrem, normalmente, antes de completar seis anos. Antes, já utilizam aparelhos para ajudá-las a respirar. Esse tratamento não é a cura, mas é o que permite que nossos filhos vivam com uma qualidade de vida razoável”, apontou.

Aline conta ainda que audiências já foram realizadas pela Comissão Nacional de Ética em Pesquisa (Conep). As famílias ressaltam que a entidade está ajudando as crianças, instruindo o laboratório a seguir com a medicação. De acordo com a resolução 563/2017 do Conep, que trata dos direitos dos participantes de pesquisa com doenças raras, “o patrocinador deve se responsabilizar e assegurar a todos os participantes de pesquisa ao final do estudo, o acesso gratuito aos melhores métodos profiláticos, diagnósticos e terapêuticos que se demonstraram eficazes”.