Este medicamento é o primeiro efetivo em pacientes cujo carcinoma se expandiu tanto localmente quanto para outras partes do corpo, ou inclusive ter feito metástase. Um teste com 96 pacientes mostrou que 30% das pessoas com metástase mostraram uma remissão parcial depois de usar o medicamento, uma pílula ingerida uma vez por dia. Entre os pacientes cujo câncer tinha se expandido localmente, 43% tiveram remissão total ou parcial das lesões.
“O medicamento é para pacientes com carcinomas de células basais avançados a nível local, mas que não são candidatos para cirurgia ou radioterapia e para pacientes cujo câncer se expandiu para outras partes do corpo”, disse a FDA. O medicamento inibe as vias moleculares envolvidas no câncer, como a via Hedgehog, disse Richard Pazdur, diretor do Departamento de Produtos de Hematologia e Oncologia do Centro de Avaliação e Pesquisa da FDA.
Os efeitos colaterais desta droga incluem espasmos, perda de cabelo, perda de peso, náuseas, diarreia, fadiga, distorção ou perda do paladar, vômitos e constipação. Anualmente são diagnosticados nos Estados Unidos mais de um milhão de novos casos de carcinomas de células basais, e menos de mil são fatais, segundo o Instituto Nacional do Câncer.