Apesar dos avanços na incorporação de tratamentos para a Atrofia Muscular Espinhal (AME) pelo Sistema Único de Saúde (SUS), centenas de famílias brasileiras continuam recorrendo às vaquinhas online e contando com a solidariedade das pessoas para complementar os custos relacionados à doença – que podem variar de milhares a milhões de reais.
Levantamento da Vakinha, maior plataforma de arrecadação da América Latina, mostra que, atualmente, há 597 campanhas ativas voltadas a pacientes com AME em todo o país, sendo 36 no Rio Grande do Sul. Juntas, as campanhas brasileiras têm metas que somam mais de R$ 46,5 milhões. Apenas nos últimos 12 meses, essas campanhas receberam doações de 24.575 pessoas no Brasil.
“Quando falamos em AME, muitas pessoas imaginam que a necessidade termina quando o paciente consegue acesso ao medicamento, mas existe uma série de despesas que acompanham a família durante toda a vida. As vakinhas surgem para complementar esse cuidado e permitem que milhares de pessoas exerçam a solidariedade para ajudar quem enfrenta uma doença rara e de alto custo”, destaca Luiz Felipe Gheller, CEO da Vakinha.
A AME é uma doença genética rara que afeta principalmente bebês. Ela faz com que os músculos deixem de receber estímulos, o que causa enfraquecimento progressivo e pode comprometer movimentos, alimentação, deglutição e respiração. Segundo dados de 2025 do Instituto Nacional da Atrofia Muscular Espinhal (Iname), mais de 1,5 mil pessoas já foram diagnosticadas com a doença no Brasil – e o rastreio da doença em recém-nascidos tem um impacto transformador em suas vidas.
“É uma doença genética caracterizada pela deficiência na produção de uma proteína específica responsável pela sobrevivência do neurônio motor. Sem essa proteína, ocorre uma degeneração precoce dessas células, fazendo com que as crianças percam força. Antes do teste do pezinho, o diagnóstico partia obrigatoriamente dos primeiros sinais clínicos, mas quando eles surgem, já existe um dano neurológico muito importante”, afirma Marcelo Raffo, neurologista do Hospital Moinhos de Vento.
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Sem cura até o momento, a AME exige acompanhamento permanente e uma rede de cuidados multidisciplinar. É justamente essa realidade que explica por que as campanhas de arrecadação continuam presentes, mesmo com os avanços da política pública de saúde.
Embora o SUS disponibilize medicamentos para parte dos pacientes, o acesso ocorre conforme critérios específicos relacionados ao tipo da doença e à idade – critérios que nem sempre acompanham a urgência das necessidades enfrentadas pelas famílias. Hoje, o Ministério da Saúde oferece tratamentos para pacientes com AME tipos 1 e 2, enquanto pessoas diagnosticadas com os tipos 3 e 4 ainda enfrentam restrições de acesso.
O Zolgensma, por exemplo, terapia gênica de dose única indicada para casos específicos, está entre os medicamentos mais caros do mundo, com custo aproximado de R$ 7 milhões. Já tratamentos contínuos, como o Spinraza (Nusinersena) e o Evrysdi (Risdiplam), também envolvem investimentos elevados ao longo dos anos.
Mesmo quando o medicamento é fornecido pelo sistema público, outros custos continuam recaindo sobre as famílias – e terapias de alto valor acabam exigindo o apoio da sociedade por meio de campanhas de arrecadação. Terapias como fisioterapia intensiva, terapia ocupacional e fonoaudiologia, além de suporte respiratório, acompanhamento nutricional, equipamentos de mobilidade, adaptações domiciliares e transporte para consultas, fazem parte da rotina de muitos pacientes e representam despesas permanentes.